미국 바이오마린(BioMarin)의 A형 혈우병 유전자 치료제, ‘발록토코진 록사파보벡’(valoctocogene roxaparvovec)(유럽출시명: 록타비안)

바이러스벡터방식^[각주:1] 유전자 치료제로서, A형 혈우병 치료제.

 

기사에 따르면, 글자 그대로의 완치제는 아니지만, 지금까지 나온 치료제 중에서는 지속효과가 길다고. 임상연구에서는 2~5년간 효과가 지속된다고 한다.

지금 실용화된 치료법은 항응고체투여+혈장제제 수혈. 예를 들어 스위스 로슈(Roche)의 항응고제 ‘헴리브라’(Hemlibra, 성분명: 에미시주맙·emicizumab)은 처음 4주동안 1주마다 투약, 이후 1~4주마다 1회 투약하는 식으로 반복하니까, 그것에 비하면 더 나은 약인 셈.

 

https://www.hkn24.com/news/articleView.html?idxno=329575 

[속보] 세계 첫 혈우병 완치제 ‘록타비안’ 유럽 이어 미국 승인 가능성 - 헬스코리아뉴스

 

유럽에서는 2022년 8월 출시돼 조건부 허가. 미국 FDA는 추가 자료를 요구하며 이 약의 승인을 한 번 거절한 적 있는데, 이번 신청에는 어떤 결과가 나올지 주목된다고.

 

8월 기사를 보면, 약값은 "약 20억 원(150만 유로)"으로 책정됐다고 합니다.

https://www.hkn24.com/news/articleView.html?idxno=328668 

세계 첫 혈우병 완치제 탄생 ... 약값 20억 - 헬스코리아뉴스

 

1. AZ백신과 비슷한 방식인 듯 [본문으로]